ニーマン・ピック病C型治療薬「ブレーザベスRカプセル100㎎」の販売を開始
ニーマン・ピック病Ｃ型に適応を持つ薬剤として国内初
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●ニーマン・ピック病C型治療薬「ブレーザベスRカプセル100㎎」の販売を開始
上記のサイトを読むと、こんなこと書かれている。
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ニーマン・ピック病C型は、乳幼児や若年層で好発し、脳など体内の特定の細胞内にスフィンゴ糖脂質やコレステロールといった脂質が蓄積することによって引き起こされ、精神遅滞と失調、付随運動（ジストニア）、核上性垂直眼球運動障害、肝脾腫、嚥下障害等広範な進行性の神経症状を呈し発症から5～10年前後で死亡する事が多い極めて稀で重篤な神経変性を伴う遺伝性疾患です。
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ニーマン・ピック病C型は国内患者数15人程度という希少難病らしいです。
みなさんご存じのようにオーファンドラッグ制度というものがあります。
そもそもオーファンドラッグとは？
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●オーファンドラッグとは？
＊＊＊引用＊＊＊
日本では、1979年に難病に対する新薬研究開発事業がスタートし、1985年には承認審査の簡素化、さらに1993年の薬事法の改正によってオーファン・ドラッグに対する本格的な公的研究開発援助制度が始まりました。
現在、オーファン・ドラッグに指定されるための基準は、患者数が5万人未満であること、難病など治療が難しい病気であること、医療上の必要性が高いこと、ほかに代替する適切な医薬品や治療方法がないこと、すでにあるくすりと比較して非常に高い有効性または安全性が期待されることなどがあります。
基準を満たし、オーファン・ドラッグに指定されると、研究開発のための助成金が交付されるほか、できるだけ速やかに患者さんに提供できるよう他のくすりに優先して承認審査がおこなわれるなど、各種の措置が受けられます。
こうした制度上の支援策により、オーファン・ドラッグの研究開発は従来よりおこないやすくなり、中には患者さんの数が日本全国でわずか数人程度の難病のくすりも開発されるようになりました。
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その他にも希少疾病について専用のサイトが以下のようにあります。
オーファンドラッグ指定品目一覧表
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●オーファンドラッグ指定品目一覧表
希少疾病治験ウェブ
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●「希少疾病治験ウェブ」のサイト。
難病ドットコム
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●「難病ドットコム」のサイト。
東京医科歯科大学難病治療センター
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●東京医科歯科大学難病治療センター
世の中にはいろんな病気があるものです。
その中にはまだまだ難病と呼ばれている病気もたくさんあります。
治療薬が無いどころから、そもそも原因も分からないという病気もあります。
なかには世界中で１０人という難病もあることでしょう。
私たち、製薬業界の人は、そんな病気とも相対する覚悟が必要。
息子の難病のために、医薬品開発のベンチャー会社を作った人もいます。
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「小さな命が呼ぶとき」
『小さな命が呼ぶとき』（原題: Extraordinary Measures）は、2010年のアメリカ映画。
原作は、ジータ・アナンドの小説『小さな命が呼ぶとき』（新潮文庫刊）。
実話を基に製作された作品。
オレゴン州ポートランド出身のジョン・クラウリーは、エリートビジネスマンで、3人の子供と仲良く暮らしていた。
ところが、2人の子供はポンペ病と呼ばれる難病に冒されており、余命9年を宣告されてしまう。
メーガンが8歳になった頃、ジョンは、ネブラスカ大学でロバート・ストーンヒル博士と出会う。
彼はポンペ病を研究している人物の一人で、ポンペ病治療の薬品開発を研究していた。
ジョンは子供達のために全てを捨てて、博士と共に製薬会社を設立したのだったが・・・・・・。
これが実話だからすごい。
ポンペ病とは？
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●ポンペ病とは？
さて、あなたの製薬業界へのコミットメント、覚悟はどれくらいですか？
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